CRISPR, Therapeutics

CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP), Intellia Therapeutics, Inc.

17.02.2017 - 03:54:47

CRISPR Therapeutics, Intellia Therapeutics, Caribou Biosciences und ERS Genomics liefern Update zum Interferenzverfahren bezüglich des Patents für CRISPR/Cas9 in den USA und die Erteilung entsprechender Patente in Großbritannien. (NASDAQ:NTLA), Caribou Biosciences, Inc., und ERS Genomics Limited liefern ein Update zum Beschluss des Patent Trial & Appeal Board („PTAB“) und des U.S. Patent and Trademark Office („USPTO“) zu den Anträgen, die die University of California, die Universität Wien und Dr. Emmanuelle Charpentier (gemeinsam „UC“ genannt) einerseits und das Broad Institute, die Harvard University und das Massachusetts Institute of Technology (gemeinsam „Broad“ genannt) andererseits im Patentstreit bezüglich des Genome Editing CRISPR/Cas9 („CRISPR/Cas9-Technologie“) eingereicht haben. Das PTAB setzt die aktuelle Untersuchung mit der Feststellung aus, dass sich die von den beiden Parteien eingereichten Ansprüche hinsichtlich der Patentierbarkeit unterscheiden, da die aktuellen Ansprüche von UC insofern umfassender seien, als sie sich im Gegensatz zu den Ansprüchen von Broad nicht auf den Einsatz der Technologie bei eukaryotischen Zellen beschränkten. Infolge der Entscheidung wird das Interferenzverfahren bezüglich des umfassenderen Anspruchs der UC, das bisher abgesehen von dem Verfahren als zulässig galt, jetzt eingestellt, und der Anspruch kann bis zur möglichen Patenterteilung durch die UC weitergeführt werden. Währenddessen kann ein neues Interferenzverfahren im Hinblick auf Ansprüche für Eukaryoten angestrebt werden, die in einem separaten UC-Patentantrag anhängig sind, sobald diese als zulässig gelten. Alternativ könnte die UC Rechtsmittel gegen das aktuelle Urteil einlegen, was derzeit in Betracht gezogen wird. In Parallelfällen hat das Intellectual Property Office des Vereinigten Königreichs (UK IPO) UC Patente für die zugrunde liegende Genome Editing-Methode CRISPR/Cas9 in einer nicht-zellulären oder zellulären Anordnung (einschließlich menschlicher Zellen) erteilt.

US-Interferenzverfahren

Die schriftlichen Bescheide und zugehörigen Dokumente in Bezug auf das Interferenzverfahren bei den Patentansprüchen 106,048 ist öffentlich zugänglich unter https://acts.uspto.gov/ifiling/PublicView.jsp.

Der früheste Patentantrag der UC mit der Beschreibung des Genome Editing CRISPR/Cas9 wurde am 25. Mai 2012 eingereicht, während Broad seinen ersten Patentantrag am 12. Dezember 2012 stellte. Das Interferenzverfahren basiert a) auf den Ansprüchen von UC hinsichtlich der Anwendung des CRISPR/Cas9-Verfahrens auf die weit verbreitete Single-Guide-RNA (in der zwei Schlüssel-RNA-Moleküle – tracrRNA und crRNA – zu einem einzigen Molekül verschmolzen sind) in einer beliebigen Anordnung – einschließlich eukaryotische Zellen, und b) auf den Ansprüchen von Broad hinsichtlich der ausschließlichen Anwendung des CRISPR/Cas9-Verfahrens auf eukaryotische Zellen. Die Ansprüche der UC, die USPTO-Patentprüfer zuvor vorbehaltlich der Interferenz für patentierbar hielten, sind jetzt von dem Verfahren freigestellt, und die UC kann sie bis zur möglichen Patenterteilung verteidigen. Das laufende Verfahren wurde als „grenzwertig“ eingestellt, da Patente für Anwendungen der Methode in eukaryotischen Zellen separat von denen für die Anwendung der CRISPR/Cas9-Technologie in allen zellulären und nicht-zellulären Anordnungen (d. h. Prokaryoten, Eukaryoten und in vitro)getrennt zu erteilen sind. Obwohl die Patentansprüche der UC wie auch die von Broad die Anwendung in eukaryotischen Zellen umfassen, hat das PTAB entschieden, das Interferenzverfahren für die aktuellen Anspruchssätze fortzuführen, da die Ansprüche der UC umfassender sind: Sie sind nicht auf die Anwendung in der eukaryotischen Anordnung beschränkt, während sich die Ansprüche von Broad ausschließlich auf Anwendungen in Eukaryoten beziehen. Gemäß den Regeln für einen Patentstreit wendet das PTAB einen „bidirektionalen“ Test an, bei dem die Ansprüche der Parteien die „gleiche patentierbare Erfindung“ definieren müssen. In seinem Beschluss legte das PTAB dar, dass der jeweilige Geltungsbereich der Ansprüche der UC bzw. von Broad nicht die gleiche patentierbare Erfindung definierte. Das Urteil des PTAB beendet das laufende Verfahren der vorliegenden Patentansprüche. Allerdings legt der Beschluss nicht fest, welche Partei tatsächlich zuerst die Anwendung der CRISPR-Cas9-Technologie in eukaryotischen Zellen erfunden hat. Es steht der UC frei, ein neues Interferenzverfahren zu den Patenten von Broad auf Basis bestehender Applikationen anzustreben, die sie dem USPTO bereits vorgelegt hat. Hierzu zählen Ansprüche, die auf die Anwendung der CRISPR/Cas9-Technologie in Eukaryoten beschränkt sind. Falls ein neues Interferenzverfahren angestrebt und eröffnet wird, dann werden in einer Antragsphase Ansprüche neu gestellt. Das PTAB hat keine Entscheidung über Sachanträge getroffen, d. h. es hat auch nicht entschieden, ob die Parteien berechtigt sind, Priorität aufgrund ihrer frühesten Patentanmeldungen geltend zu machen. Die UC hat seine früheste Patentanmeldung am 25. Mai 2012 eingereicht, Broad am 12. Dezember 2012. Allerdings wurden einige inhaltliche Fragen in einer gleichzeitigen Patentverfolgung vor dem USPTO kürzlich entschieden. Das USPTO hat einige der von Broad eingereichten Patentanträge mit der Begründung abgelehnt, dass die Anwendung der CRISPR/Cas9-Technologie in eukaryotischen Zellen (ähnlich der Untersuchung der konkurrierenden Ansprüche) angesichts des davor von der UC eingereichten Patentantrags „nicht neuartig“ seien. (Laut den USPTO-Patentprüfern enthielt der Antrag der UC eine anschauliche Beschreibung der Anwendung der CRISPR/Cas9-Technologie in eukaryotischen Zellen.) Unter anderem hat das USPTO die Anträge USSN 14/105,031, USSN 14/105,035, USSN 14/523,799 und USSN 14/703,511 von Broad abgelehnt. In der Ablehnung der Anträge von Broad kam das USPTO zu dem Schluss, dass der Prioritätsantrag der UC „Methoden und Zusammensetzungen von CRISPR-Cas-Systemen für die Manipulation einer bestimmten DNA-Sequenz in prokaryotischen und eukaryotischen Zellen mithilfe von CRISPR RNA (crRNA) und einem Cas-Protein (CRISPR-associated protein)/Nukleinsäure offenlegt.“ Das USPTO stellte außerdem fest, dass Broads versuchte Vordatierung der früher eingereichten US-Patentanträge mittels Erfindererklärung (ähnlich wie bei vielen bereits erteilten Broad-Patenten) unsachgemäß sei, da der UC-Antragjede beanspruchte Begrenzung in den früheren beiden Prioritätsanträgen eindeutig offenlege. (Weitere Informationen finden sich in der endgültigen Ablehnung des Broad-Antrags USSN 14/523,799 vom 29. August 2016 und in ähnlichen Ablehnungen aller oben genannten Anträge von Broad.) Hinsichtlich Staphylococcus aureus Cas9 ist das PTAB dem Sachantrag von Broad nicht nachgekommen, das Interferenzverfahren hinsichtlich der Anwendung von S. aureus Cas9 einzustellen, der im Wesentlichen auf den Argumenten von Broad basierte, dass der Ortholog S. aureus Cas9 angesichts der S. pyogenes Cas9 nicht offensichtlich und daher separat patentierbar ist.) In einer kürzlich durchgeführten inhaltlichen Untersuchung eines US-Patentantrags stellte das USPTO Folgendes fest: „Es wäre für jemanden mit Erfahrungen in dieser Thematik nahe liegend gewesen, die Methode von Jinek [eine im Juni 2012 in Zusammenarbeit mit UC-Wissenschaftlern veröffentlichte Arbeit] durch Ersetzen des S. pyogenes Cas9-Proteins durch das Staphylococcus aureus Cas9 zu modifizieren, weil vorhersagbare Ergebnisse schon durch eine einfache Substitution eines bekannten Cas9-Proteins durch ein anderes erzielt werden könnten.“ (Siehe Amtsbescheid des USPTO in USSN 14/942,782 vom 4. Januar 2017.)

Patenterteilung in Großbritannien

Außerhalb der Vereinigten Staaten wurde ein Patentantrag der UC, der sich auf das breiter ausgelegte einsträngige Genome-Editing-System CRISPR/Cas9 bezieht (also nicht auf eine zellulare oder nicht-zellulare Anordnung begrenzt ist) vom UK Intellectual Property Office geprüft und das Patent wurde, trotz der durch Dritte – auch Broad – erhobenen „Einwände“ unter der UK Patent-Nr. 2518764 erteilt. Für einen zweiten UK-Patentantrag für chimäre CRISPR/Cas9-Systeme, der ebenfalls von Dritten kommentiert wurde, wurde am 7. Februar 2017 das Patent erteilt (UK Patent-Nr. 2537000). Entsprechende Anträge werden zurzeit im europäischen Patentamt sowie in anderen regionalen und staatlichen Ämtern in insgesamt 80 Rechtsräumen weltweit bearbeitet. Einmal erteilte Patente können hinsichtlich ihrer Erteilung, ihrer Gültigkeit und ihres Umfangs untersucht werden.

In nahezu allen Rechtssystemen auf der Welt wird das Prinzip der Erstanmeldung vertreten, nach dem der erste Antragsteller juristisch als Erfinder anerkannt wird, und dass es dem Antragsteller eines späteren Patentantrags verboten ist, die früher eingereichten Anträge nachzudatieren. Im Fall der CRISPR-Cas9-Technologie stellte die UC ihren ersten Prioritätsantrag am 25. Mai 2012, während Broad das Patent am 12. Dezember 2012, also sechs Monate später, beantragte. In den Vereinigten Staaten war es im Hinblick auf vor März 2013 gestellte Patentanträge möglich, dass ein späterer Antragsteller eine Erklärung beim USPTO einreicht, in der er beansprucht, seine Erfindung vor einem früheren Antragsteller gemacht zu haben. Diese Möglichkeit hat Broad genutzt, was dann zu dem hier erläuterten Interferenzverfahren führte.

Gegen die europäischen Patente von Broad wurden zahlreiche Einsprüche aus Verfahrens- und Sachgründen erhoben, und sie sind jetzt Gegenstand von Untersuchungen hinsichtlich ihrer Gültigkeit und Erteilung durch die Widerspruchsabteilung des europäischen Patentamts.

Über CRISPR Therapeutics
CRISPR Therapeutics ist ein führendes Unternehmen im Bereich des Genome Editing mit Fokussierung auf der Entwicklung von umgestaltenden, Gen-basierten Medikamenten für schwere Erkrankungen unter Verwendung seiner proprietären CRISPR-Cas9 Genom-Editierungs-Plattform. CRISPR ist eine revolutionäre Technologie, die die präzise und gerichtete Veränderung der genomischen DNA erlaubt. Das multidisziplinäre Team des Unternehmens, bestehend aus erstklassigen Wissenschaftlern und Arzneimittelforschern, arbeitet daran, diese Technologien in bahnbrechende humanmedizinische Therapeutika für eine Reihe schwerer Krankheiten umzusetzen. Darüber hinaus hat CRISPR Therapeutics strategische Partnerschaften mit der Bayer AG und Vertex Pharmaceuticals gebildet, um Therapeutika auf CRISPR-Basis zur Behandlung von Erkrankungen mit einem hohen ungedeckten Bedarf zu entwickeln. Die zugrunde liegende Patent-Familie zu CRISPR-Cas9 für die humanmedizinische Anwendung wurde unter Lizenz der wissenschaftlichen Gründerin des Unternehmens, Dr. Emmanuelle Charpentier, welche die Anwendung von CRISPR-Cas9 für das Genome Editing mit erfunden hat, erworben. CRISPR Therapeutics hat seinen Hauptsitz in Basel (Schweiz) und seinen Forschungs- und Entwicklungs-Geschäftsbereich in Cambridge, Massachusetts. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.crisprtx.com.

Über Intellia Therapeutics
Intellia Therapeutics ist ein führendes Unternehmen im Bereich des Genome Editing mit Schwerpunkt auf der Entwicklung eigener Therapeutika unter Einsatz des CRISPR/Cas9-Systems. Intellia ist überzeugt vom Potenzial der CRISPR/Cas9-Technologie, der Medizin durch dauerhafte Veränderung krankhafter Gene im menschlichen Körper in einer einzigen Behandlung zum Durchbruch zu verhelfen. Dank der Kombination von umfassender wissenschaftlicher, technischer und klinischer Entwicklung mit vorbildlichem Schutzrechtportfolio ist Intellia in der einzigartigen Lage, einen breiten therapeutischen Anwendungsbereich für die CRISPR/Cas9-Technologie zu erschließen und eine neue Klasse therapeutischer Produkte zu entwickeln. Weitere Informationen über Intellia Therapeutics und CRISPR/Cas9 finden Sie unter intelliatx.com. Folgen Sie uns auf Twitter @intelliatweets.

Über Caribou Biosciences, Inc.

Caribou ist ein Entwickler von Cellular Engineering und Analyselösungen auf Basis von CRISPR-Technologien. Das Unternehmen wurde von Pionieren der CRISPR/Cas9-Biologie auf der Grundlage der vom Doudna Laboratory an der University of California, Berkeley, durchgeführten Forschungsarbeit gegründet. Die Werkzeuge und Technologien von Caribou bieten transformative Möglichkeiten für die therapeutische Entwicklung, Agrar-Biotechnologie, industrielle Biotechnologie und grundlegende sowie angewandte biologische Forschung. Weitere Informationen finden Sie unter www.cariboubio.com . Folgen Sie dem Unternehmen auf Twitter unter: @CaribouBio. „Caribou Biosciences“ und das Caribou-Logo sind eingetragene Warenzeichen der Caribou Biosciences, Inc.

Über ERS Genomics

ERS Genomics wurde gegründet, um breiten Zugang zu dem zugrunde liegenden geistigen Eigentum an CRISPR-Cas9 zu bieten, über das Dr. Emmanuelle Charpentier verfügt. Nichtexklusive Lizenzen bestehen für die Erforschung und den Vertrieb von Produkten und Dienstleistungen in verschiedenen Bereichen, darunter Forschungstools, Kits, Reagenzien; Erforschung neuartiger Targets für therapeutische Interventionen; Zelllinien für die Erforschung und das Screening von neuartigen Arzneimittelkandidaten; GMP-Produktion von Gesundheitsprodukten; Produktion von industriell verwendeten Materialien wie Enzymen, Biokraftstoffen und Chemikalien; synthetische Biologie. Weitere Informationen finden Sie unter www.ersgenomics.com.

Zukunftsgerichtete Aussagen über CRISPR

Diese Pressemitteilung enthält „zukunftsgerichtete Aussagen“ im Sinne des US-amerikanischen Private Securities Litigation Reform Act von 1995 in der jeweils gültigen Fassung, einschließlich Aussagen zum therapeutischen Nutzen, zu Entwicklung und wirtschaftlichen Potenzials der CRISPR/Cas-9 Gen-Editing-Technologien und -Therapien und zu den Schutzrechten unserer Technologie und Therapien. Sie werden darauf hingewiesen, dass zukunftsgerichtete Aussagen gewisse Unsicherheiten beinhalten. Obwohl das Unternehmen der Meinung ist, dass die Aussagen auf vertretbaren Annahmen im Rahmen der Kenntnis seiner Geschäftsabläufe beruhen, stellen diese Statements weder Versprechen noch Garantien dar, sondern sind abhängig von zahlreichen Risiken und Unsicherheiten. Daher können die tatsächlichen Ergebnisse und Leistungen deutlich von denen abweichen, die in den zukunftsgerichteten Aussagen explizit oder implizit enthalten sind. Zu den Risiken und Unsicherheiten gehören unter anderem: Unsicherheiten hinsichtlich der Schutzrechte für unsere Technologie und des geistigen Eigentums Dritter, Unsicherheiten in Verbindung mit der Einleitung und dem Abschluss präklinischer Studien für Produktkandidaten des Unternehmens, der zeitlichen Verfügbarkeit der Ergebnisse präklinischer Studien; die Frage, ob Ergebnisse eines präklinischen Versuchs Aufschluss auf zukünftige Ergebnisse zukünftiger Versuche gibt; Erwartungen hinsichtlich behördlicher Genehmigungen zur Durchführung von Versuchen oder hinsichtlich der Vermarktung von Produkten sowie die Risiken und Unsicherheiten, die in Punkt 1A unter der Überschrift „Risk Factors“ des aktuellen Quartalsbericht des Unternehmens auf Formblatt 10-Q und in weiteren, bei der US-Börsenaufsichtsbehörde (SEC) eingereichten Unterlagen beschrieben sind. Diese Unterlagen können auf der SEC-Website unter www.sec.goveingesehen werden. Bestehenden und potenziellen Investoren wird nahegelegt, sich nicht in unangemessenem Maße auf diese zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen, die lediglich den Stand der Dinge zum heutigen Datum widerspiegeln. Die Informationen in dieser Pressemitteilung sind zum Zeitpunkt der Bekanntgabe durch das Unternehmen aktuell, und das Unternehmen hat weder die Absicht noch die Verpflichtung diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren, es sei denn, dies ist gesetzlich vorgeschrieben.

Zukunftsgerichtete Aussagen von Intellia

Diese Pressemitteilung enthält „zukunftsgerichtete Aussagen“ von Intellia im Sinne des US-amerikanischen Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Dazu zählen unter anderem Aussagen hinsichtlich der Fähigkeit von Intellia, CRISPR/Cas9 in Therapeutika für schwere und lebensbedrohliche Krankheiten und sein Schutzrechtportfolio für CRISPR/Cas9 weiterzuentwickeln, sowie Aussagen zur Schutzrechtslage und Strategie der Lizenzgeber von Intellia. Alle zukunftsgerichteten Aussagen in dieser Pressemitteilung basieren auf den aktuellen Erwartungen zukünftiger Ereignisse durch das Management und unterliegen einer Reihe von Risiken und Unsicherheiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse von den in den zukunftsgerichteten Aussagen enthaltenen wesentlich abweichen. Zu diesen Risiken und Unsicherheiten zählen unter anderem Risiken in Bezug auf die Fähigkeit von Intellia, seine Schutzrechtslage zu wahren, in Bezug auf die Fähigkeit der Lizenzgeber von Intellia, ihre Schutzrechtslage zu wahren, die Gefahr, dass Produktkandidaten von Intellia nicht erfolgreich entwickelt und vertrieben werden, mögliche Einstellung oder Verzögerung laufender oder geplanter klinischer Studien und/oder der Entwicklung Produktkandidaten von Intellia, die Gefahr, dass sich die Ergebnisse aus vorherigen Studien mit ähnlichen Produktkandidaten oder in laufenden oder zukünftigen Studien mit aktuellen Produktkandidaten nicht wiederholen oder beobachten lassen und die Gefahr, dass die Zusammenarbeit von Intellia mit Novartis oder Regeneron nicht fortgesetzt wird oder nicht erfolgreich ist. Eine Erörterung anderer Risiken und Unsicherheiten sowie anderer wichtiger Faktoren, die zu einer Abweichung der tatsächlichen Ergebnisse von denen in den zurkunftsgerichteten Aussagen von Intellia führen können, finden sich in dem Abschnitt „Risk Factors“ des aktuellen Quartalsbericht von Intellia auf Formular 10-Q, der bei der US-Börsenaufsichtsbehörde (SEC) eingereicht wurde. Potenzielle Risiken, Unsicherheiten und andere wichtige Faktoren sind außerdem in weiteren, bei der SEC eingereichten Unterlagen beschrieben. Alle Informationen in dieser Pressemitteilung sind zum Zeitpunkt ihrer Veröffentlichung aktuell, und Intellia Therapeutics ist nur zur Aktualisierung der Informationen verpflichtet, wenn dies gesetzlich vorgeschrieben ist.

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