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Veröffentlichung einer neuen Studie zu VTS-270 für die Behandlung von Morbus Niemann-Pick Typ C1 im Online-Fachjournal PLOS ONE Advances Science

19.04.2017 - 08:19:24

GNW-News: Veröffentlichung einer neuen Studie zu VTS-270 für die Behandlung von Morbus Niemann-Pick Typ C1 im Online-Fachjournal PLOS ONE Advances Science

ROCKVILLE, Maryland, USA, 19. April 2017 (GLOBE NEWSWIRE) Sucampo

Pharmaceuticals, Inc. (Sucampo) (NASDAQ:SCMP), ein weltweit tätiges

biopharmazeutisches Unternehmen, gab heute die Veröffentlichung einer neuen

Studie in einem unabhängigen wissenschaftlichen Fachjournal bekannt. Die Studie

bestätigt die einzigartige Komposition von VTS-270, einem HPßCD-Produkt (2-

Hydroxypropyl-Beta-Cyclodextrin), das als neue Behandlungsmethode für Morbus

Niemann-Pick Typ C1 (NPC-1) untersucht wird.

NPC-1 ist eine seltene, fortschreitende und tödlich verlaufende genetische

Störung. Schätzungen zufolge leiden weltweit ca. 2.000 bis 3.000 Patienten an

dieser Erkrankung. Die Studienergebnisse wurden heute in einem Artikel mit dem

Titel "Characterization of hydroxypropyl-beta-cyclodextrins used in the

treatment of Niemann-Pick Disease type C1" in PLOS ONE, dem weltweit ersten

multidisziplinären Open-Access-Fachjournal, veröffentlicht und sind unter

http://journals.plos.org/plosone/article?id=10.1371/journal.pone.0175478

verfügbar.

In dieser Studie wiesen Forscher nach, dass VTS-270 einen geringen Grad an

konsistenter spezifischer Hydroxypropylierung bzw. einen geringen

Substitutionsgrad (DS) sowie ein geringes Maß an zweifach geladenen

Heterodimeren aufweist, wie anhand einer Falschfarbendarstellung der

Ionenbeweglichkeit (Heatmap) zu sehen. Die Analyse basierte auf der

Ionenverteilung und auf Abundanzprofilen, wobei die wesentliche molekulare

Aktivität mittels Massenspektronomie-Methoden beurteilt wurde.

"Wir erzielen weiterhin große wissenschaftliche Fortschritte hinsichtlich VTS-

270 für die mögliche Behandlung von NPC", sagte Peter Kiener, D. Phil, Chief

Scientific Officer von Sucampo. "Diese Studienergebnisse belegen nachweislich

die spezifische Komposition und Reinheit von VTS-270, wodurch es sich von

anderen HPßCD-Mischungen abhebt. Der definierte und reproduzierbare

"Fingerabdruck" ist wahrscheinlich untrennbar mit der spezifischen potenziellen

klinischen Wirksamkeit und Sicherheit von VTS-270 verbunden."

HPßCDs sind komplexe Mischungen verschiedener Spezies. Variationen bei der

Produktion können zu Unterschieden in der Zusammensetzung, darunter

unterschiedliche Grade der Hydroxypropylierung des Cyclodextrin-Rings, auch als

Substitutionsgrad bezeichnet, führen. Der durchschnittliche Substitutionsgrad

ist ein wichtiges Merkmal für die Komplexität der HPßCDs-Mischungen, da er die

Fähigkeit, sich an andere Moleküle zu binden, und den Grad der Wasserlöslichkeit

beeinflusst. Beides kann sich letztlich auf die biologische Aktivität auswirken.

Über Sucampo Pharmaceuticals, Inc.

Sucampo Pharmaceuticals, Inc. fokussiert sich auf die Entwicklung und

Vermarktung von Spezialmedikamenten, die einen großen medizinischen Bedarf von

Patienten rund um die Welt erfüllen, der bislang noch nicht gedeckt wurde.

Sucampo vermarktet zwei Produkte - AMITIZA, sein führendes Produkt, und RESCULA

- und verfügt über Produktkandidaten für die Behandlung seltener Erkrankungen,

die sich in der Spätphase der klinischen Entwicklung befinden. VTS-270 ist eine

Mischung aus 2-Hydroxypropyl-ß-Cyclodextrinen (HPßCD) in einer spezifischen

Komposition, die in den USA und in Europa den Orphan-Status erhalten hat und

sich in der klinischen Zulassungsstudie der Phase 2/3 für die Behandlung von

Morbus Niemann-Pick Typ C1 befindet. Sucampo hat in Nordamerika eine Option auf

die Vermarktungsrechte für CPP1-x/sulindac, ein Produkt für die Behandlung der

familiären adenomatösen Polyposis (FAP), das sich in der Entwicklungsphase 3

befindet und in den USA den Orphan-Drug-Status erhalten hat. Sucampo ist ein

weltweit tätiges Unternehmen mit Hauptsitz in Rockville, Maryland, USA, und

Niederlassungen in Japan und in der Schweiz. Weitere Informationen erhalten Sie

unter www.sucampo.com.

Das Sucampo Logo und der Slogan "The Science of Innovation" sind eingetragene

Marken der Sucampo AG. AMITIZA ist eine eingetragene Marke der Sucampo AG.

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Kontakt:

Sucampo Pharmaceuticals Inc.

Silvia Taylor

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1-240-223-3718

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Source: Sucampo Pharmaceuticals, Inc. via GlobeNewswire

http://www.sucampo.com/

@ dpa.de

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