SANTHERA PHARMACEUTICALS HOLDING AG, CH0027148649

Santhera erhält negative Beurteilung durch das CHMP für den Antrag auf Marktzulassung für Raxone® in DMD und beabsichtigt dagegen Widerspruch einzulegen

15.09.2017 - 07:02:24

GNW-News: Santhera erhält negative Beurteilung durch das CHMP für den Antrag auf Marktzulassung für Raxone® in DMD und beabsichtigt dagegen Widerspruch einzulegen

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Santhera erhält negative Beurteilung durch das CHMP für den Antrag auf

Marktzulassung für Raxone® in DMD und beabsichtigt dagegen Widerspruch

einzulegen

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Source: Globenewswire

Liestal, Schweiz, 15. September 2017 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt

eine negative Beurteilung durch den Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der

Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA) für den Typ-II-Erweiterungsantrag für

Raxone(®) (Idebenon) in Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bekannt. Santhera

beabsichtigt gegen die Beurteilung Widerspruch einzulegen und eine erneute

Überprüfung durch das CHMP zu beantragen.

Am Mittwoch dieser Woche fand die mündliche Anhörung von Santhera vor dem CHMP

statt, um die klinische Relevanz der vorhandenen Daten in der vorgeschlagenen

Indikation weiter zu erörtern. Das CHMP bezweifelte, dass die Phase-III-DELOS-

Studie genügend Nachweis zur Wirksamkeit erbringt für die Bewilligung einer Typ-

II-Variation der bestehenden Marktzulassung von Raxone.

"Die Beurteilung des CHMP überrascht und enttäuscht uns. Die Phase-III-DELOS-

Studie erbrachte statistisch signifikante und klinisch relevante Daten, welche

die Wirksamkeit von Raxone belegen. Diese betrifft die Verlangsamung des

Atmungsfunktionsverlusts sowie das Verringern des Risikos von

Atemwegskomplikationen und von Hospitalisierungen in DMD-Patienten ohne

Glukokortikoid-Begleittherapie", sagte Thomas Meier, PhD, CEO von Santhera. "Für

diese Patienten mit abnehmender Atmungsfunktion steht zurzeit keine andere

Behandlungsmöglichkeit zur Verfügung. Da wir zuversichtlich sind, dass diese

Patienten von einer Behandlung mit Raxone profitieren können, planen wir, gegen

diese Beurteilung Widerspruch einzulegen und eine erneute Überprüfung zu

beantragen."

Der derzeitige Antrag wurde als Typ-II-Variation zur bestehenden Marktzulassung

für Leber hereditäre Optikusneuropathie (LHON) eingereicht und stützt sich auf

Daten von Santheras Phase-II-Studie (DELPHI) und der erfolgreichen Phase-III-

Studie (DELOS), letztere bei Patienten ohne Glukokortikoid-Begleittherapie. Die

Daten der Phase-III-DELOS-Studie wurden in mehreren medizinischen Fachartikeln

veröffentlicht: Buyse et al., The Lancet 2015, 385:1748-1757; McDonald et al.,

Neuromuscular Disorders 2016, 26: 473-480; Buyse et al., Pediatric Pulmonology

2017, 52:580-515 und Mayer et al., Journal of Neuromuscular Diseases

2017, 4: 189-198.

Die beantragte Indikation für Raxone ist die Verlangsamung des

Atmungsfunktionsverlusts bei DMD-Patienten ohne Glukokortikoid-Begleittherapie.

Die Indikation schliesst Patienten mit ein, die früher mit Glukokortikoiden

behandelt wurden oder bei denen diese nicht verträglich oder nicht ratsam sind.

Über Duchenne-Muskeldystrophie

DMD ist eine der am weitesten verbreiteten und schwerwiegendsten Formen von

rasch fortschreitendem Muskelschwund. DMD ist eine genetische, degenerative

Erkrankung, die fast ausschliesslich Knaben betrifft und weltweit mit einer

Inzidenz von bis zu 1 in 3'500 männlichen Lebendgeburten auftritt.

Über Idebenon bei Duchenne-Muskeldystrophie

Charakteristisch für DMD ist der Verlust des Proteins Dystrophin, der zu

Zellschädigung, gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt, erhöhtem oxidativem Stress

und verringerter zellulärer Energieproduktion in Muskelzellen führt. Diese

zellulären Schäden resultieren in fortschreitender Muskelschwäche und

Muskelschwund und führen aufgrund von Atmungsversagen zu früher Morbidität und

Mortalität.

Idebenon ist ein synthetisches Benzoquinone und Kofaktor für das zelluläre Enzym

NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1). Der Wirkstoff kann den mitochondrialen

Elektronentransport stimulieren, den oxidativen Stress vermindern und die

zelluläre Energieversorgung verbessern.

DELOS war eine Phase-III, doppelblinde, Plazebo-kontrollierte Studie über 52

Wochen mit 64 Patienten ohne Glukokortikoid-Begleittherapie, welche entweder

Idebenon (900 mg/Tag) oder entsprechendes Plazebo erhielten. Die Studie

erreichte den primären Endpunkt, eine Veränderung der maximalen exspiratorischen

Atemflussrate (Peak Expiratory Flow, PEF) und zeigte, dass Idebenon den Verlust

der Atmungsfunktion verzögern kann.

Idebenon war in der DELOS-Studie gut verträglich und die Gesamthäufigkeit von

Nebenwirkungen vergleichbar zu Plazebo.

Über Santhera

Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung

innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und

mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer

Spezialitätenpharmaunternehmen. Das erste Produkt von Santhera, Raxone(®)

(Idebenon), ist in der Europäischen Union, Norwegen, Island, Liechtenstein und

Israel zur Behandlung von Leber hereditärer Optikusneuropathie (LHON)

zugelassen. Für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten mit abnehmender

Atmungsfunktion und ohne Glukokortikoid-Begleittherapie hat Santhera in der

Europäischen Union und der Schweiz einen Antrag auf Marktzulassung gestellt. In

Zusammenarbeit mit dem US National Institute of Neurological Disorders and

Stroke (NINDS) entwickelt Santhera Raxone(®) in einer dritten Indikation, primär

progredienter Multipler Sklerose (PPMS), sowie Omigapil für Patienten mit

kongenitaler Muskeldystrophie (CMD). Für alle diese Krankheiten besteht ein sehr

hoher medizinischer Bedarf. Weitere Informationen zu Santhera sind verfügbar

unter www.santhera.com.

Raxone(® )ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.

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Europa: +41 61 906 89 26

USA: +1 646 586 2113

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Europa: +41 61 906 89 65                                        USA:

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christoph.rentsch@santhera.com

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oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.

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Mitteilung CHMP DMD:

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Source: Santhera Pharmaceuticals Holding AG via GlobeNewswire

http://www.santhera.com

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